Dobrý deň, mám dotaz k prípravnému režimu pred alogénnou nepríbuzenskou TPKB. Jedná sa o 55 ročnú pacientku s MPN v terminálnej fibrotickej fáze (dátum dg. 8/23), JAK2 pozit. (vstupne 40.4%). Pac. nemala na začiatku klinické prejavy ochorenia, našla si zväčšenú slezinu, a mala výraznejšie potenie, ktoré trvá už od menopauzy. Hemogram vstupne komplet v norme: Le 7.86, Neu 72%, Hb 125, Tr 284, dľa USG splenomegália 25x15x8.5cm. U pacientky sme iniciálne odporučili liečbu ruxolitinibom, ktorú v dávke 2x20mg zahájila od 10/23. Liečba pokračovala do 6/25, pričom neprišlo k očakávanému zmenšeniu sleziny, avšak klinický stav bol stabilný, rovnako stabilný bol aj hemogram, bez nutnosti transfúzií. Slezina dľa USG v 6/25 rovnako 25cm. Taktiež došlo len k minimálnemu poklesu alelickej nálože na 36.5% V 8/25 prišlo k zmene stavu: bolesť v oblasti sleziny, schudnutie 9 kg, slabosť, opakované febrility. V KO Le 52.4, Neu 48%, blasty 6%, Hb 96, Tr 36. USG: Slezina nie je celá merateľná, objemne zv. zasahujúca do hypogastria, dľa CT početné infarkty sleziny. Cytologicky v KD do 5% blastov. Postupne dochádza k ďalšej anemizácii a ťažkej Tr-pénii, Hb okolo 70 a Tr okolo 10, s nutnosťou hemosubstitúcie. Liečba ruxolitinibom je prerušená. Pacientka bola odindikovaná na TPKB, nájdený nepríbuzný darca 9/10.
Prosím o úvahu o prípravom režime pred transplantáciou u tejto pacientky s obrovskou slezinou a ťažkou anémiou a trombocytopéniou. Uvažujeme aj o zmenšení sleziny pomocou RAT - či vôbec, a samozrejme otázne je načasovanie a dávka. Máte prosím niekto skúsenosť? Ďakujem veľmi pekne za odpovede.
Reakce: 4
Před transplantací by bylo vhodné zkusit léčbu jiným JAK inhibitorem – fedratinibem (inrebic) a pokusit se přece jen redukovat splenomegalii. Aktinoterapie slezina by byla vhodná, nicméně bude jí třeba naplánovat těsně před zahájením předtransplantační přípravy (conditioning), protože u pacientů dochází k relativně významné pancytopenii.
Pokud jde o přípravný režim, pak jsou u PMF dobré zkušenosti s kombinací Fludarabin-Treosulfan (FT) – má nižší toxicitu a dobrou účinnost. Aktuálně tento režim u PMF používáme jako primární. S ohledem na neshodného nepříbuzného dárce bych doporučoval GVHD profylaxi potransplantačním cyklofosfamidem.
V každém případě je jedinou cestou k potencionálnímu výléčení je alogenní transplantací i přes pokročilé onemocnění.
Pokud by byl k dispozici l fedratinib místo ruxolitinibu pak je to vhodné a mohla by se redukovat patologická populace před transplantacíů.
Slezina musí být těsně před transplantací ozářena jako součást přípravného režimu.
Přípravný režim bych také zvolil treosulfan s fladarabinem. Imunosupresivní terapie potransplantační cyklofosfamid nebo ATG.
Je nutné počítat s protrahovanou cytopenií a pomalým přihojením.
Doporučuji analgetika po infarktech, ihned nasadit JAK-inhibitor - upřednostnil bych např. momelotinib kvůli toleranci (schválí-li ho), ozáření před transplantací, dopor. Protonové centrum Bulovka (Dr. Dědečková), cca 1-2 týdny před conditioningem, jak píší odborníci přede mnou, treosulfan + fludarabin.
Vyjádření lékaře k doporučení kolegia
Ďakujem veľmi pekne za relevantné názory. Budeme podľa nich postupovať. Ďakujem za tento projekt.
Tazatel byl s doporučeními spokojenDalší případy
59letá pac. s nově dg. PV a trombocytozou
Vážené kolegium, do hematol.amb.byla odeslána pac. nar 1966, kouří 30 let do 12cig/den, 168cm/ 88 kg, v KO: WBC 10,8, HGB 164, HCT 0,48, PLT 880, zákl. koagulogram, biochem. parametry včetně met.Fe,CRP v normě, jen pro trombocytozu očekávatelná lehká...
CML s aplázií kostní dřeně
Vážené kolegium, dobrý den, chtěl bych poprosit o názor na další vedení terapie u pacienta s chronickou myeloidní leukémií, který na terapii TKI vyvinul aplazii kostní dřeně a současně CML není optimálně kontrolována. 54 letý muž, dosud zdravý bez vý...
Polycytemia vera
Dobrý deň vážené kolégium. Rada by som sa spýtala na Váš názor na pacienta nar. 1975, ktorému sme diagnostikovali MPN - typu PV (potvrdenou trepanobiopsiou i kultiváciou BFU) od 10/2011, JAK-2 pozit (kvantita sa v tom čase nevyšetrovala). Vstupne par...
To je dotaz na transplantologa, kterým se už necítím být. Doporučuji předat k vyjádření primáři Jindrovi, profesoru Žákovi, případně profesoru Doubkovi. Další možností je obrátit se přímo na transplantační jednotky ÚHKT, Plzeň, Hradec Králové, Olomouc.