Nově dg. MDS EB-2 vs-postterapeutický

Jde zřejmě opravdu o sekundární MDS s R-IPSS "very high", kdy jedinou kurativní léčbou by byla případná alogenní transplantace krvetvorných buněk (SCT), další možnosti postupu jsou paliativní - hypometylační léčba (HMA-azacytidin) anebo pouhá podpůrná léčba (BSC - best supportive care).
Pokud vycházíme z předpokladu, že pacient je transplantabilní (a existuje centrum, které je ochotno ho k transplantaci indikovat) pak pro další postup jsou zásadní priority nemocného. Důkladně bych nemocného informoval o všech kladech a záporech výše uvedených postupů (kurabilní potenciál SCT vs. její mortalita, efekt HMA vs její NÚ, kvalita života při SCT vs. HMA vs. BSC.....) a podle jeho preferencí bychom společně zvolili další postup.
V případě možnosti zařazení do klinické studie bych samozřejmě primárně zvažoval možnost jeho zařazení a nabídnul bych mu jí, respektive bych kontaktoval centrum, kde nějaká studie je ortevřená(aktuálně v ČR studie M15-954 zkoumající efektivitu kombinace Venetoclaxu s HMA v porovnání s placebem s HMA).

Dobrý den
Jedná se o staršího pacienta s MDS a excesem blastů 2 s fibrotizací kostní dřeně. V anamnéze je uvedena radioterapie - předpokládám , že šlo o lokální ozáření.
Celkově tento stav lze hodnotit jako nepříznivý (IPSS2). Biologický stav pacienta a jeho přístup je hodnocen jako příznivý.
V této situaci je velmi důležité vyhodnotit celkový stav pacienta včetně komorbidit a podle toho směřovat léčbu.
Možnosti:
A. supportivní a substituční terapie je v každém případě indikována
B. byla by indikována léčba azacitidinem , ale lze očekávat nízkou dřeňovou rezervu a protrahované cytopenie. Nicméně by asi bylo možné vyzkoušet.
C. otázka alogenní transplantace po navození dosažení redukce blastů pod 5% je do určité míry diskutabilní vzhledem k věku
D. zařazení do studijního protokolu v kombinaci venetoklax a azacitidin asi nebude možné vzhledem k míře fibrozy a hypocelularitě dřeně (současně nevím zda je v ČR k dispozici)

Závěr: Takže v této situaci bych se přikláněl k doporučení uvedená pod bodem A. Možná bych zvažoval podání Azacitidinu (tedy pod B).
Další přístup by se odvíjel od odpovědi stavu pacienta.
( V uvedených informacích mi chybí údaj jak byla kontrolována remise karcinomu prostaty - vycházím ve svých návrzích z toho, že Ca prostaty je v remisi)

Jde o jednozančně nepříznivou prognózu, předpokládám, že bude přítomna i řada mutací, včetně p15, při dalších nepříznuivých změnách (vzhledem k postižení 5. a 7.chromozomu).
Šance na efektivní léčbu SCT při této prognóze se sekundárním MDS je praticky nulová /viz analýza ze Seattlu prezentovaná na ASH /1 rok přežití: 3%, 3 roky přežití 0%.
pokud je toho nemocný schopen, dal bych mi Vidazu, ale efekt je též sporný (? 10%), studii s Vidazou a Venetoclaxem máme k dispozici, ale sekundární MDS je mezi kontraindikacemi vstupu do studie.

Na doplněnou žádost bohužel musím reagovat stejně,
nemocný je indikován k léčbě Vidazou pokud je v dobrém stavu, cytopenii nevidím jako zásadní překážku léčby, léčbu by mělo vést některé z center.